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2019國際創新臨床研究大會在杭州順利召開
協會活動 中國醫藥創新促進會 2019.06.28 5356

 2019年6月27日,由中國醫藥創新促進會(以下簡稱“中國藥促會”)、中國心血管健康聯盟、中國抗血栓藥物治療聯盟、杭州市投資促進局、杭州錢塘新區管委會、美國華裔血液及腫瘤專家學會(CAHON)聯合主辦的“2019國際創新臨床研究大會”(以下簡稱“大會”)在杭州順利召開。大會圍繞創新藥物與細胞療法國際多中心臨床研究的開展以及大數據在指導臨床研究與應用等領域的熱點前沿問題設置主題報告和專題討論環節,吸引了國內外知名臨床專家、臨床研究機構資深研究人員以及醫藥企業科研人員在內的共計300余人共聚一堂。大會旨在探討推動我國國際臨床研究設計與真實世界數據應用能力快速提升的路徑,以促進相關機構/組織更加科學、規范、有效開展并積極參與國際多中心臨床試驗,助力患者更快、更好地用上創新藥。

會議現場

中國藥促會執行會長宋瑞霖和杭州錢塘新區管委會王永芳副主任先后代表主辦方致辭。宋瑞霖執行會長表示,藥品監管/審評審批制度深化改革不斷推進,為創新研發帶來機遇,但臨床研究成為中國創新研發的瓶頸環節。中美貿易摩擦大環境下,提高國內自主創新研發能力是必經之路,重中之重就是要不斷提高臨床研究水平,這也是中國藥促會邀請國內外權威研究專家堅持舉辦臨床研究專業會議的初衷。王永芳副主任介紹了剛設置2個月的杭州錢塘新區"熱烈"發展態勢,包括人才流入趨勢熱,"雙創"氛圍熱,醫藥產業(杭州醫藥港)發展態勢熱等,表態錢塘新區將努力打造一流的營商環境,一流的醫藥創新研發平臺,一流的產業生態環境,希望落地杭州錢塘新區的臨床研究大會能夠取得圓滿成功,為我國臨床研究水平提高貢獻力量。

領導致辭(左:宋瑞霖執行會長;右:王永芳副主任)

此次大會主要有主題報告、專題討論和合作簽約三大亮點。

一、主題報告為國內臨床研究設計和開展指明方向

1、國內外臨床研究設計與進展趨勢分析

大會上午的主題報告階段由中國抗血栓藥物治療聯盟理事長、北京大學第一醫院臨床試驗中心崔一民主任主持。上海同濟大學醫學院腫瘤研究所所長、上海市肺科醫院腫瘤科主任/臨床藥理機構主任周彩存教授,中國心血管健康聯盟副主席、北京大學第一醫院心內科及心臟中心霍勇主任,《NEJM醫學前沿》執行主編、《新英格蘭醫學雜志》肖瑞平副主編,美國華裔血液及腫瘤專家學會終身會員Max Ning教授,方恩(天津)醫藥發展有限公司張丹董事長,分別作了主題為 “創新藥國際研究設計進展與趨勢”、“中國加入ICH后對藥物臨床研究的機遇和挑戰”、“《新英格蘭醫學雜志》和臨床研究”、“開發新抗癌藥物和指征的趨勢狀況”和“ICH環境下的GCP運行”的報告。

周彩存教授指出,創新藥臨床研究最重要的就是臨床I期研究,而好的臨床設計能夠深刻影響試驗結果;國際臨床研究設計趨勢是I期臨床納入更多樣本,引入III期臨床試驗轉化研究設計理念,提前測試不同劑量療效;根據情況科學選擇籃子研究設計(異病同治)和雨傘研究設計(同病異治);另外,伴隨診斷試劑的跟進研發、液體活檢技術應用對臨床研究也同樣重要。

霍勇教授介紹了ICH職能及中國加入ICH的必要性——推動創新藥臨床研究數據的互認,對中國的機遇是減少藥品研發成本和上市時間,在技術指南核心國際規則制定中擁有更多話語權,國內產品走出國門和國外新藥進入國內速度都將加快;對中國的挑戰是臨床試驗機構、技術指南數量少,機構與人員研究能力/水平需要進一步提高;試驗管理需要與國際接軌,我國GCP管理理念"嚴進寬出"需要向ICH的GCP理念"寬進嚴出"轉變,更加關注過程監管;另外臨床研究負責人資質、倫理委員會設置、受試者權益保護、試驗用藥品/文件資料管理等方面的規定仍然需要與ICH的GCP進一步加強對接。

肖瑞平副主編介紹了創刊200余年的《新英格蘭醫學雜志》主要理念即發現并客觀報道最新的臨床研究結果和政策法規進展,同時指出隨機對照試驗(RCT)的證據水平在所有臨床試驗方式中最高。能夠被雜志收載的評價標準是,研究問題明確,臨床方案設計具有完整內效性和外效性,臨床數據統計分析科學合理等。為了幫助我國臨床研究者盡快提高研究水平,《新英格蘭醫學雜志》推出中文版《NEJM醫學前沿》,利用微信公眾號平臺實時推出全文翻譯的臨床試驗最新進展。

Max Ning教授指出近年來腫瘤創新藥研發的趨勢,包括FDA引入突破性療法認定路徑,生物標志物和籃子試驗在研發中不斷增多,免疫治療聯合試驗興起,新適應癥臨床實踐數據(CPD,即真實世界數據)的收集與分析不斷被重視和使用。臨床研究設計一定要以患者為中心,同時確鑿的科學證據是成功開發新型有效療法的關鍵,需要基于價值的評估和更好的生物標志物來使患者長期受益。

張丹博士介紹了ICH下一步與臨床相關的指南推進工作,包括E8(臨床試驗設計),E17(國際多中心),E19,E2B(藥物安全性數據收集)的推行;指出中國臨床研究水平長期是創新研發短板,早前青蒿素進入歐美市場用的是重新在東南亞做的臨床試驗數據。國內外嚴峻的市場形勢迫使我國企業必須加強與國際聯合創新研發,積極參與國際新型臨床試驗設計;FDA已經表態做好全部接受來自中國的臨床試驗數據申報NDA的準備,我國企業要利用廣大的中國罕見病患者資源積極享受美國的孤兒藥政策。

上午主題報告階段主持人以及報告嘉賓(左上、崔一民主任;右上、周彩存教授;左中、霍勇主任;右中、肖瑞平副主編;左下、Max Ning教授;右下、張丹博士)

2、國內外代表性品種臨床試驗及研發經驗介紹

大會下午的主題報告環節第一部分由美國華裔血液和腫瘤專家學會前任會長、科越醫藥聯合創始人/總裁宋文儒博士主持。上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師、上海交通大學醫學院腎臟病研究所陳楠所長,美國華裔血液及腫瘤專家學會創任會長、美國紐約醫學院內科學劉德龍教授,上海藥明巨諾生物科技有限公司首席執行官李怡平先生分別做主題為“首創腎性貧血新藥羅沙司他的中國之路”、“CAR-T臨床試驗最新進展”、“CAR-T國內臨床試驗”的報告。

陳楠所長介紹了HIF通路綜合調控紅細胞生成的發現歷程,羅沙司他通過模擬低氧環境促進血紅素生成,I-III期臨床研究全部在中國開展,整個過程完全符合國際標準,臨床結果證實了其良好的安全性和有效性,2018年12月17日羅沙司他上市,成為中國歷史上首次批準的全球首個全新機制的透析患者腎性貧血口服小分子HIF-PHI新藥;目前正在開展2000例的IV期臨床研究,繼續密切關注其安全性和有效性。

劉德龍博士介紹了CAR-T臨床試驗的瓶頸,即每個患者需要單獨制備,耗費大量金錢和時間,因此CAR-T嚴格意義上不能算是真正的藥物。未來研究方向應該是使其向廣義成藥性發展,目前一種研究趨勢是將CAR做成通用型,即將CAR分成兩塊,一塊是固定的信號板塊,可結合在T細胞上不動,一塊做成可替換的轉換板塊;轉換板塊又分為拉鏈式、鎖匙式,分別與抗原結合,可以通過調整不同的結合程度調節信號轉換強度(T細胞激活程度),甚至可以滅活T細胞。另外一種研發趨勢是將CAR-T做成通用型,先做通用型T細胞,敲除相關基因,目前已經有剔除CD52的通用型CAR-T19細胞在做臨床。還可探索CD19-CD20雙靶點CAR-T,NK-T細胞,DNA-CAR-T細胞等不同形式CAR-T細胞。

李怡平先生介紹了中國的CAR-T臨床研究現狀,目前臨床在研的有113例,但創新靶點較少,多為重復申報靶點,例如BCMA、CD19等。CAR-T臨床試驗關鍵點,首先是科學篩選符合入組條件的患者,同時CAR-T制備工藝及回輸過程的質控直接影響試驗安全性和有效性,還要關注神經毒性和細胞因子風暴的處理,對患者開展長期隨訪。目前衛健委允許各醫院倫理委員會批準CAR-T臨床開展,CDE也可以批準CAR-T臨床開展,兩者審評標準還需要統一。

下午第一階段報告主持人以及報告嘉賓(左上、宋文儒博士;右上、陳楠所長;左下、劉德龍教授;右下、李怡平先生)

3、大數據及人工智能助力臨床研究

第二部分主題報告環節由方恩(天津)醫藥發展有限公司董事長張丹博士主持。浙江大學醫學院附屬第一醫院常務副院長、國家藥物臨床試驗機構裘云慶主任,零氪科技(北京)有限公司創始人&CEO張天澤先生,艾昆緯研發大中華區商務發展副總裁郭彤先生分別圍繞“基于臨床試驗全程質量管理的信息平臺構建”、“醫療大數據及人工智能臨床應用研究”以及“人工智能和自動化在臨床研究領域的應用”主題做了詳細闡述。

裘云慶院長介紹了浙江大學醫學院附屬第一醫院(以下簡稱"浙大一院")臨床研究開展現狀和能力,目前浙大一院臨床試驗機構已有24個臨床專業組,優勢專業組有I期臨床藥學專業組、感染科和腎病科專業組等,在杭州醫藥港也成立了臨床研究機構,明年啟用的國際醫療中心有200張床位可供I期臨床研究;另外,通過"浙一大講堂",邀請創新研發型企業負責人及行業內權威專家宣講臨床研究進展。浙大一院從2010年開始積極發展臨床試驗信息化管理平臺,2016年實現項目申報、倫理審查、受試者/中心藥房/財務/質量管理、臨床數據收集等臨床試驗全程質量信息化管理,不斷優化組織流程和提高項目管理效率,方便隨時抽查溯源。

   張天澤先生介紹了醫療大數據及人工智能在創新藥臨床研究的應用與挑戰。近年來創新藥研發速度減慢,新靶點不斷涌現使研發變得困難,適應癥開發成為腫瘤創新藥的主要競爭領域。大數據+AI將成為臨床研究突破點,AI可以幫助優化試驗設計,提升執行效率及成功率,醫療大數據協助臨床試驗方案調整。目前真實世界數據的使用已經有政策傾向支持,但數據可用性比想象中困難,解決數據可用性需要解決病例量大、非結構化臨床數據、隨訪困難、臨床病例書寫無標準、數據安全性(倫理)五大問題。零氪科技采用"專業人力(300人CRC團隊)"全程參與數據結構化(病例解讀及標準化),確保數據準確和質量,結合"NLP/AI技術"讓AI不斷自我學習,提高數據輸入效率(做得好的疾病領域AI錄入可以達到90%);建立行業最高水平的隨訪隊伍;數據驅動幫助臨床研究者設計試驗方案,并幫助募集入組患者。

   郭彤先生介紹了人工智能與自動化在臨床研究領域的應用,AI技術包括人工監督下的機器學習、自我深度學習等,自我深度學習能夠自我發現問題和規律。未來臨床研究的所有領域都可以有AI的滲入,例如AI協助人類分類或分解病案文件,自動識別字段,實時監控并分析發現收集的真實世界數據中的誤差,預見到可能會發生的問題,提高數據質量,并幫助提前解決試驗問題,保護受試者安全。

下午第二階段主持人以及講者(左上、張丹博士;右上、裘云慶院長;左下、張天澤先生;右下、郭彤先生)

二、專題討論臨床試驗設計及研究國際化,分享創新藥早期臨床試驗經驗

除了以上精彩紛呈的主題報告外,主題報告嘉賓與部分受邀嘉賓還圍繞“臨床試驗設計及研究的國際化”和“創新藥早期臨床試驗經驗分享”兩個主題進行了專題討論。

霍勇主任主持了"臨床試驗設計及研究國際化"專題討論,與肖瑞平副總編、Max Ning教授、張丹董事長以及美國華裔血液及腫瘤專家學會前任會長、阿諾生物醫藥總裁/首席醫學官袁瑞榮博士共同深入探討如何提高國內臨床試驗設計和研究的國際化水平,專家們都一致認為國內臨床研究專家需要更謙虛學習,提高自身水平和自信心,臨床研究除了研究問題要清晰明確,選擇和設計合適的臨床試驗方案同樣重要;而臨床試驗數據及資料收集的真實性和可信度,全流程質控及統計分析符合ICH標準,研究結果確實顯示品種具有安全性、有效性是國內臨床研究被國際認可的核心。在臨床研究中沒有彎道超車,一定要遵循國際新藥研發的規律。國內臨床試驗水平國際化,除了臨床研究者和機構自身不斷提高研究能力,還需要良好的政策生態環境培養。

討論1:臨床試驗設計及研究的國際化

宋文儒博士主持了“創新藥早期臨床試驗經驗分享”環節專題討論,與劉德龍教授、Max Ning教授、李怡平先生以及美國華裔血液及腫瘤專家學會終身會員、芝加哥大學醫學中心血液腫瘤科助理教授、血漿分離置換服務副主任劉紅濤博士,美國華裔血液及腫瘤專家學會副會長、加利福尼亞大學戴維斯分校綜合癌癥中心血液及腫瘤學潘崇賢教授共同分享了不同創新藥I期臨床試驗經驗。I期臨床試驗更多是企業委托臨床試驗機構開展,主要關注毒理和劑量摸索,不用關注有效性,容易出新成果,但挑戰是定期抽血和心電圖監測等臨床負擔較重,難以標準化操作,因此制定臨床操作SOP非常重要,臨床數據不能漏報,臨床試驗所有文檔要具有可追溯性。中國臨床試驗存在客觀問題:臨床研究機構和PI能力參差不齊,不是所有PI都能按SOP操作,因此在中國做I期臨床要非常謹慎選擇能力和水平高的臨床試驗機構和PI。另外,中國醫院的倫理委員會獨立行使患者保護權益的能力需要進一步提高,同時也應該借鑒FDA經驗接受藥監部門的監管。

討論2:創新藥早期臨床試驗經驗分享

三、中國藥促會與《新英格蘭醫學雜志》簽訂戰略合作協議

在大會期間,宋瑞霖執行會長與肖瑞平副主編分別代表中國藥促會與《新英格蘭醫學雜志》共同簽署了戰略合作協議。雙方希望通過加深合作、充分調動自身資源,通過組織專家參與學術研討會及開展臨床科研培訓,共同促進中國本土的臨床試驗能力提升,為加快我國臨床研究水平盡早與國際水平接軌貢獻一份力量;同時也將共同推進創新品種品牌宣傳推廣、創新藥研發生態環境營造,促進臨床試驗機構蓬勃發展,不斷滿足人民群眾用藥需求。

中國藥促會與《新英格蘭醫學雜志》簽署戰略合作協議

此次大會議程設計緊湊,內容豐富,主題報告觀點詳實,專題討論熱烈深入,圓滿完成了主旨任務,為我國本土研究機構臨床研究設計及實施能力和水平的提高貢獻了力量。

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